Epidermolysis Bullosa Nedir ? Gelişmeler Nelerdir ?

Bilim adamları, nadir rastlanan genetik bir cilt hastalığı olan Epidermolysis Bullosa’yı (EB) kök hücre yöntemiyle tedavi etmede başarılı sonuçlar elde etti.

Daha önce fareler üzerinde yapılan testlerde cildin onarılmasında başarılı olduğu gözlemlenen yöntemi, 2007’de, tıbbi müdahale gerektirecek kadar beslenme bozukluklarına neden olabilen resesif distrofik tip EB (RDEB) hastası çocukların tedavisinde kullanmaya başlayan John Wagner ve Jakub Tolar yönetimindeki bir grup bilim adamı, elde ettikleri başarılı sonuçları kamuoyuyla paylaştı.

Hafif bir sürtünmenin bile derinin su toplamasına neden olabildiği, ağız, yemek borusu ve mide gibi organları da etkileyebilen EB hastalığına çare arayan araştırmacılar, 2007-2009 yılları arasında 1-14 yaşlarındaki 6 çocuğu kemoterapi ve kemik iliği nakliyle tedavi etmeyi denedi.

Nakil operasyonunun 30’uncu ve 130’uncu günlerinde yapılan tetkikler, tüm çocuklardaki yaraların daha hızlı iyileştiğini ortaya koydu.

Yine bütün çocuklarda, RDEB hastalarında eksik olan en önemli bağ doku proteininin, yani kolajen 7 seviyesinin daha yüksek olduğu gözlemlendi.

Kök hücre naklinin 799’uncu gününde 6 çocuktan 5’inin hayatta kaldığını, diğerinin ise operasyondan 183 gün sonra yaşamını yitirdiğini belirten bilim adamları, halen her bir çocuğun tedaviye nasıl yanıt verdiklerinin takibini sürdürdüklerini bildirdi.

Wagner, "Şimdilik bildiğimiz tek şey, bu tedavinin ardından zamanla kolajen 7 seviyesinin arttığı ve derinin aşamalı olarak su toplamaya karşı daha dayanıklı hale geldiğidir" dedi.

Araştırmacılar, sonuçları tıp dergisi New England Journal of Medicine’da yayımlanan araştırmanın, sağlıklı bir bağışçıdan yapılan ilik naklinin, daha önce farelerde yapılan deneylerde görüldüğü gibi, insanlardaki RDEB’yi de iyileştirebileceğini ortaya koyduğunu söyledi.

Henüz tam bir tedavisi olmayan EB hastalığına yakalananlar, çocukluk dönemlerinde hastalığa yenilmedikleri durumlarda bile, saldırgan bir tür cilt kanserine yakalanarak 20’li ya da 30’lu yaşlarında yaşamlarını yitiriyor.